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ストップ高。米国で臨床試験を進めている抗がん剤候補化合物「CBP501」について、米食品医薬品局（FDA）から膵臓がんに対するオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）指定の通知を受領したと発表。
オーファンドラッグ（希少疾患治療薬）は、患者数の少ない疾患の新薬開発を促進するための制度で、今後CBP501の開発に関しFDAオーファン医薬品開発部門による助言相談を受けられるようになるとしています。
なお、今回オーファンドラッグ指定された範囲は、すべての膵臓がん治療に対するCBP501の使用です。現在の臨床試験の対象疾患である「3次治療」にとどまるものではなく、また、現在の臨床試験で採用している多剤併用の組合せに限られることもなく、CBP501を使用するあらゆる膵臓がん治療が今回の指定範囲となっています。
日本製薬工業協会のページを見てみると、オーファンドラッグのの指定基準は、
(1)対象患者数が5万人未満（アメリカの場合、20万人未満）
(2)難病などの重篤な疾病が対象
(3)医療上の必要性が高い
(4)代替する適切な医薬品や治療方法がない
(5)既存の医薬品と比較して、著しく高い有効性、または安全性が期待される
(6)開発の可能性が高いこと
(7)開発コストが販売から回収される見込みがない（アメリカの場合）
とされていて、調べてみるとオーファンドラッグ指定を受けた医薬品が、最終段階である製造販売の承認を受けた場合、企業はFDAに新薬審査費用として支払うべき217万ドル（約2億1700万円）の「受益者負担金」を免除されるそう。
急増するオーファンドラッグ
後場はほとんど張り付いてましたね。
